司替戊醇项目技术转让

一、基本信息

1、药品名称：

通用名称：司替戊醇

CAS：49763-96-4

已上市商品名：Diacomit

英文名：Stiripentol

汉语拼音：Sitiwuchun

化学名称：4,4-二甲基-1 – [（3,4-亚甲二氧基）苯基] -1-戊烯-3-醇

化学结构式：

分 子 式：C14H18O3

分 子 量：234.29

2、制剂剂型、规格

本品为□　原料药，制剂为片剂，规格为250mg和500mg。

3、临床适用症

用◣于治疗各型癫痫发作。也可治疗婴儿肌痉挛性癫痫。

4、用法用量

本品为原料药，司替戊醇片用于口服，成人每日50mg/kg。

5、作用机制

研究表明，本品的抗癫痫作用较弱。但当其与其他抗癫痫药¤物合用时，能起到协同作用，而降低这些药物的副作用。

6、注册分类

司替戊醇已在欧盟批准上市，尚未在中国√上市，按药品注册管理办♀法规定，本品原料药及其片剂属化学药品注册分类3.1+3.1类。

7、国内外上市情况：

（1）国外上市情况：

目前已◥在欧盟、日本上市，研制公司为法国Biocodex公司，生产公司为德国Desitin公司。

（2）国内上市情况：目前国内未上市。

（3）国内申报情况：仅2家申报临床注册。

二、专利情况

1、国外专利

2、国内专利

专利号	申请日期	专利名称	专利人	专利类型
CN102690252A	2012.6.18	一种司替戊醇的制备方法	湖南大学	合成专利
CN102391242A	2011.12.14	一种司替戊醇的制备方法	石家庄博策生物科技有限公司	合成专利

三、市场分析及预测

1、目前适应症的流行病学、现状、市场潜力及市】场分析

癫痫是一种影响所有年龄人群的非传染性脑部慢性疾患。世界上约有5000万癫痫患者。近80%的癫痫患者在发展中国家。癫痫病治疗的疗效约为70%，但在发展中国家，约有四分∩之三的受影响人群不能得到所需的治疗。在世界许多地方，癫痫患者及其家庭可能会遭到羞辱和歧视。

癫痫是慢性反复发作性短暂脑功能失调综合征。以脑神经元异常放电引起反复痫性发作为特征。癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。该病的特点是反复发作。一次发作并不意味着患有癫痫症（世界上高达10%的人一生中会有一次发作）。癫痫是指两次或两次以上的无端发作。癫痫是世界上最早确认的病症之一。数世纪以来，人们对癫痫存有恐惧、误解、歧视并视之为社会耻辱。今天在许多国家中该疾病恶名犹存，这影响到患者及其家庭的生活质量。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。种族患病率无明显差异。

在某一特定时间，一般人群中患有活动性癫痫（即持〒续发作或者需要治疗者）的比例估计在每千人口4至10人之间。但在发展中国家所做的一些研究表明，这一比例在每千人口6至10人之间。世界上约有5000万人患有癫痫症。

在发达国家，一般人群中每年的新发病例在每10万人口40至70人之间。发展中国家通常是这一数字的几乎两倍，这是由于这些国家面临着可导致永久性脑损伤境况的更高风险。世界上接近80%的癫痫病例发生在发展中国家。与一般人群相比，癫痫可使患者的过早死亡风险增加2至3倍。

具有已知病因的癫痫称作继发性癫痫或者称作症状性癫痫。继发性癫痫或症状性癫痫的病因可能是：产前或围产期损伤造成的脑损伤（生产过程中缺氧或遭受创伤，低出生体重）；先天性异常或遗传病症带来的相关脑畸形；头部受到猛击；带来脑缺氧的中风； 诸如脑膜╱炎、脑炎、脑囊虫病等脑部感染；某些遗传综合征；脑部肿瘤。

癫痫的治疗可分为控制发作、病因治疗、外科治疗、一般卫生及预防五个方面。其中最重要的是控制发作，目前以药物治疗为主。

临床上可根据癫痫发作类型选用抗癫痫药物，一旦找到可以完全控制发作的药物和剂量，就应不间断地应用。一般应于发作完Ψ全控制后，如无不良反应再继续服用3～5年，方可考虑停药。目前多主张用一种药物，确认单药治疗失败后，方可加用第2种药物。如失神发作或肌阵挛发作无法用单药控制者，可合用乙琥胺和丙戊酸钠，或其一加用苯二氮类可有效。对混合型癫痫可以根据发作类型联合用药，但以不超过3种药物为宜。

最近在发达国家和发展中国家所作的研究表明，高达70%的新确诊癫痫儿童和成人患者可以使用抗癫痫药物成功医治该病（即完全控制癫痫发作）。经过2至5年的成功治疗，大约70%的儿童患者和60%的成人患者可以停药而不会复发。

 

在发展中国家，四分之三的癫痫患者可能得不到所需的治疗。在非洲，10名癫痫患者中大约有9名得不到治疗。在许卐多低收入和中等收入国家，抗癫※痫药物价格昂贵，且不易获得，这可能会影响获得治疗服务。最近的一项研究发现，公立部门提供抗癫痫仿制药↑的平均比例低于50%。

癫痫占全球疾病负担的0.5%。全球疾病负担是按时间进行衡量的一项指标，综合使用了早死所致的寿命损失年和在非完全健康状态下的生活时间。癫痫在卫生保健需求、过早死亡以及丧失工作生产力方面具有重大经济影响。根据印度一∑　项研究的测算，每个癫痫病例年均总费用为344美元（占人均收入的88%）。印度大约500万个病例的总费用相当于国民生产总值的0.5%。

2、临床地位

世界上约有5000万癫痫患者。近80%的癫痫患者在发展中国家。癫痫病治疗的疗效约为70%，癫痫容易反复发作，市场前景巨大，治疗癫痫的药物市场也巨大，而司替戊醇作为一种辅助治疗药物，虽然抗癫痫作用较弱，但是与其他药物组合治疗，可起到协同作用，并且能降低药物的不良反应，这是他独特的优势，在临床用药中发挥巨∴大的作用，因此我公司研究开发了司替戊醇及其片剂。

四、可行性分析

1、注册法规分析：申报该品种目前按照3.1+3.1申报，法规限制上没有特殊要求。

2、技术要求分析：质量控制体系不低于原研品种。

3、综合分析：

（1）从疗效和安全性来说，该药物与其他药物合用可起到协同作用，并能降低药物的不良反应；

（2）从市场需求来说，癫痫为慢性疾病且复发性☆高，发病区域主要集中在发展中国家，治疗时间长，市场巨大，临床需求量大；

（3）从品种特点来说，司替戊醇作用特殊，并且能治疗婴儿肌痉挛性癫〗痫，临床应用附加值高。